
Una molécula nueva capaz de modificar el número de contactos sinápticos entre neuronas ha sido descrita en un trabajo recientemente publicado en la revista PNAS. Este hallazgo abre la puerta al desarrollo de nuevos fármacos con potencial acción en el tratamiento de enfermedades neurológicas como el autismo y el Alzheimer.
Un equipo multidisciplinar formado por investigadores del Instituto de Química Física Rocasolano, el Instituto Cajal y del grupo de Química Médica y Biológica Traslacional del Centro de Investigaciones Biológicas, ha demostrado que esta molécula es capaz de inhibir la una interacción proteína-proteína clave en la modulación sináptica y liberación de neurotransmisores que transmite información de una neurona a su consecutiva.
Esta fenotiazina fue identificada mediante cribado virtual siguiendo esta hipótesis de trabajo y utilizando la colección de compuestos del grupo de química médica y biológica del CIB. La eficacia en la modulación sináptica se llevó acabo mediante ensayos con cultivos celulares y con modelo de mosca Drosophila del síndrome del cromosoma X frágil, una forma severa de autismo.
La obtención de datos estructurales por cristalografía de Rayos X ha permitido demostrar el mecanismo de acción a nivel atómico y abre las puertas al diseño de una nueva generación de fármacos eficaces para el tratamiento de estas patologías.
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